Die Behandlung mit KUVAN® wird von einem Arzt mit Erfahrung in der Behandlung von PKU- und Tetrahydrobiopterin-Stoffwechselstörungen verschrieben und kontrolliert.
Das Medikament KUVAN® sollte täglich während der Mahlzeiten einmal täglich eingenommen werden, zur gleichen Zeit, vorzugsweise am Morgen.
Strenge Regulierung der Aufnahme von Phenylalanin und des Gesamtproteins mit Nahrung vor dem Hintergrund der Einnahme des Medikaments KUVAN® ist notwendig, um eine angemessene Kontrolle des Phenylalaninspiegels im Blut- und Nahrungshaushalt zu gewährleisten.
Da Hyperphenylalaninämie sowohl bei PKU als auch bei Verletzung des Tetrahydrobiopterin-Metabolismus chronisch ist und eine positive Reaktion auf die Behandlung zeigt, wird KUVAN® zur Langzeitanwendung verschrieben. Die Erfahrung der Langzeitanwendung des Medikaments ist jedoch begrenzt.
Dosen
Eine Tablette des Medikaments KUVAN® enthält 100 mg Sapropterin. Die Tagesdosis, berechnet auf der Grundlage des Körpergewichts des Patienten, sollte auf das nächste Vielfache von 100 gerundet werden. Zum Beispiel sollten Dosen von 401 bis 450 mg auf 400 mg gerundet werden, was 4 Tabletten und Dosen von 451 entspricht bis 499 mg sollten auf 500 mg, dh bis zu 5 Tabletten, abgerundet werden.
PKK
Die Anfangsdosis des Arzneimittels KUVAN® bei Erwachsenen und Kindern mit PKU beträgt 10 mg / kg Körpergewicht. Die Dosis kann vom behandelnden Arzt im Bereich von 5-20 mg / kg Körpergewicht pro Tag geändert werden, um die empfohlene Konzentration von Phenylalanin im Blut zu erreichen und aufrechtzuerhalten.
Störungen des Tetrahydrobiopterin-Metabolismus
Die Anfangsdosis des Arzneimittels KUVAN® bei Erwachsenen und Kindern mit BH4-Mangel beträgt 2 bis 5 mg / kg Körpergewicht bei einmal täglicher Einnahme. Die Dosis kann auf 20 mg / kg Körpergewicht pro Tag erhöht werden. Um den optimalen therapeutischen Effekt zu erzielen, kann die tägliche Gesamtdosis des Arzneimittels während des Tages in 2 oder 3 Dosen aufgeteilt werden, um den optimalen therapeutischen Effekt zu erzielen.
Bestimmung der Reaktion auf die Behandlung
Die Behandlung mit KUVAN® sollte so früh wie möglich begonnen werden, um die Entwicklung von irreversiblen neurologischen Störungen bei Kindern und bei Erwachsenen zu verhindern - kognitive Defizite und psychische Störungen aufgrund eines verlängerten Anstiegs der Konzentration von Phenylalanin im Blut.
Die Reaktion auf die Behandlung mit KUVAN® wird durch den Grad der Abnahme der Konzentration von Phenylalanin im Blut des Patienten bewertet. Die Konzentration von Phenylalanin sollte vor Beginn der Verabreichung des Arzneimittels KUVAN® in der empfohlenen Anfangsdosis und nach 1 Woche Behandlung bestimmt werden. Wenn die Senkung der Phenylalaninkonzentration nicht ausreicht, sollte die Dosis von KUVAN® einmal wöchentlich auf maximal 20 mg / kg Körpergewicht pro Tag erhöht werden, wobei die Phenylalaninkonzentration im Blut 1 Monat lang wöchentlich überwacht wird Phenylalanin mit Nahrung sollte während dieses Zeitraums auf einem konstanten Niveau gehalten werden.
Die therapeutische Wirkung ist gekennzeichnet durch eine Abnahme der Konzentration von Phenylalanin im Blut um mindestens 30% oder durch Erreichen seines Zielwerts, der von dem behandelnden Arzt individuell für jeden Patienten bestimmt wird.
Patienten, die diese therapeutische Wirkung innerhalb eines Monats nicht erreichten, sollten als nicht auf die Behandlung ansprechend betrachtet werden. Solche Patienten sollten die Droge in der Zukunft nicht verwenden.
Bei einer positiven Reaktion auf die Behandlung mit KUVAN® kann die Dosis des Arzneimittels in Abhängigkeit von der Schwere der Reaktion auf die Behandlung von 5 auf 20 mg / kg Körpergewicht pro Tag erhöht werden.
Nach 1-2 Wochen nach jeder Dosiserhöhung wird empfohlen, die Konzentration von Phenylalanin und Tyrosin im Blut zu bestimmen.Patienten, die das Arzneimittel KUVAN® erhalten, sollten eine Phenylalanin-Diät einhalten und sich regelmäßig klinischen und laborchemischen Tests (einschließlich der Kontrolle von Phenylalanin und Tyrosin im Blut, Beurteilung der Nährstoffaufnahme und der psychomotorischen Entwicklung) unterziehen.
Art der Anwendung
Tabletten sollten einmal zur gleichen Zeit, vorzugsweise morgens, während der Mahlzeiten eingenommen werden, um die Absorption zu erhöhen.
Die empfohlene Menge an Tabletten wird in Wasser gelöst und die Lösung gerührt. Die Auflösungszeit kann mehrere Minuten betragen. Um die Auflösung zu beschleunigen, können die Tabletten gemahlen werden. In der resultierenden Lösung können kleine Partikel gesehen werden, deren Anwesenheit die Wirksamkeit der Zubereitung nicht beeinflusst. Nach der Zubereitung sollte die Lösung innerhalb von 15-20 Minuten getrunken werden.
Bei Dosierungen unter 100 mg wird eine Tablette in 100 ml Wasser gelöst. Dementsprechend enthält 1 ml der Lösung 1 mg Sapropterin. Um die empfohlene Dosis (in mg) einzunehmen, müssen Sie die entsprechende Menge an ml der erhaltenen Lösung einnehmen.
Um die Lösung genau nach dem erforderlichen Volumen vorzubereiten, sollte ein geeigneter Behälter mit einer Graduierung in ml verwendet werden.
Vorbereitung der Medikamentenlösung für einzelne Patientengruppen
Anwendung bei Erwachsenen
Die Anzahl der vom Arzt verschriebenen Tabletten wird in 120-240 ml Wasser gelöst und bis zur vollständigen Auflösung gerührt.
Verwenden Sie bei Kindern
Die Anzahl der vom Arzt verschriebenen Tabletten wird in nicht mehr als 120 ml Wasser gelöst und bis zur vollständigen Auflösung gerührt.
Korrektur der Dosis
Bei der Einnahme von KUVAN® kann die Konzentration von Phenylalanin im Blut unter das angestrebte therapeutische Niveau sinken. Um die Konzentration von Phenylalanin im Blut innerhalb des empfohlenen therapeutischen Bereichs zu halten, müssen Sie möglicherweise die Dosis von Sapropeterin anpassen oder die Aufnahme von Phenylalanin mit der Nahrung ändern.
Nach 1-2 Wochen nach jeder Dosisanpassung, insbesondere bei Kindern, wird empfohlen, die Konzentration von Phenylalanin und Tyrosin im Blut zu bestimmen und diese Parameter regelmäßig unter der Aufsicht des behandelnden Arztes zu überwachen.
Wenn es nicht möglich ist, die Zielkonzentration von Phenylalanin im Blut auf dem Hintergrund der Behandlung mit KUVAN® zu erreichen, ist es notwendig, die Richtigkeit der Übereinstimmung des Patienten mit dem therapeutischen Regime und der Diät zu überprüfen, bevor eine Entscheidung zur Korrektur der Dosis getroffen wird das Medikament. Beenden Sie die Einnahme des Medikaments KUVAN® nur unter Aufsicht des behandelnden Arztes. Da die Konzentration von Phenylalanin im Blut nach dem Absetzen des Medikaments KUVAN® zunehmen kann, ist eine häufigere Überwachung während der Dauer des Behandlungswechsels sowie die Korrektur von Ernährungsempfehlungen erforderlich.