In der Formulierung enthalten
In der Liste enthalten (Verordnung der Regierung der Russischen Föderation Nr. 2782-r vom 30.12.2014):VED
АТХ:A.16.A.X Andere Medikamente zur Behandlung von Verdauungs- und Stoffwechselerkrankungen
A.16.A.X.07 Saprotherin
Pharmakodynamik:Hyperphenylalaninämie - Erkrankungen werden durch autosomal-rezessive Mutationen in den Genen, die Phenylalanin-Hydroxylase-Enzym (für Phenylketonurie) kodieren, oder Enzyme, die an der Biosynthese oder Regeneration beteiligt sind (im Fall von BH4-Mangel) 6R-Tetrahydrobiopterin (6R-BH4), verursacht. Mangel an BH4 - eine Gruppe von Krankheiten, die mit Mutationen oder Deletionen in den Genen assoziiert sind, die eines der fünf Enzyme codieren, die an der Biosynthese oder dem Recycling von BH4 beteiligt sind. In beiden Fällen, Phenylalanin kann nicht wirksam in ein Aminosäure-Tyrosin umgewandelt werden, was zu einer Erhöhung des Phenylalaninspiegels im Blut führt.
Sapropterin ist ein synthetisches Analogon des natürlichen 6R-BH4, welches ein Faktor von Hydroxylasen zu Phenylalanin, Tyrosin und Tryptophan ist.
Pharmakokinetik:Sapropterin absorbiert nach oraler Verabreichung von gelösten Tabletten, die maximale Blutkonzentration erreicht in 3-4 Stunden nach Einnahme Fasten.Die Geschwindigkeit und das Ausmaß der Absorption von Sapropeterin wird durch die Nahrung beeinflusst. Die Absorption steigt mit der Verwendung von kalorienreichen Lebensmitteln mit einem hohen Fettgehalt. Im Vergleich mit der Verwendung im leeren Magen ist die durchschnittliche maximale Blutkonzentration 4-5 Stunden nach der Verabreichung um 40-85% höher. Bioverfügbarkeit für eine Person nach der Einnahme ist nicht bekannt.
Metabolisiert in der Leber in Dihydrobiopterin und Biopterin. Der Stoffwechselzyklus ist ähnlich zu 6R-BH4.
Bei der oralen Aufnahme wird mit den Fäkalien, dem kleinen Teil - mit dem Urin hauptsächlich gefolgert.
Indikationen:Hyperphenylalaninämie bei Erwachsenen und Kindern ab 4 Jahren mit Phenylketonurie.
Hyperphenylalaninämie bei Erwachsenen und Kindern ab 4 Jahren mit einem Mangel an Tetrahydrobioperin.
IV.E70-E90.E70.1 Andere Arten von Hyperphenylalaninämie
IV.E70-E90.E70.2 Verstöße gegen den Tyrosinstoffwechsel
IV.E70-E90.E70.3 Albinismus
IV.E70-E90.E70.9 Störungen beim Austausch von aromatischen Aminosäuren, nicht näher bezeichnet
IV.E70-E90.E70.8 Andere Stoffwechselstörungen von aromatischen Aminosäuren
IV.E70-E90.E70 Störungen beim Austausch von aromatischen Aminosäuren
Kontraindikationen:Überempfindlichkeit.
Vorsichtig:Patienten mit Veranlagung zu Krämpfen.
Trotz der Tatsache, dass die gleichzeitige Anwendung von Methotrexat-Hemmer Dihydrofolatreduktase und Sapropterin nicht untersucht wurde, sollte vorsichtig ernannt werden Methotrexat bei gleichzeitiger Verwendung von Sapropetern.
Schwangerschaft und Stillzeit:Aktionskategorie für den Fötus nach FDA - VON.
Tierstudien haben eine negative Wirkung des Arzneimittels auf den Fötus festgestellt, und es gab keine geeigneten Studien bei Schwangeren, aber die potenziellen Vorteile, die mit der Verwendung dieses Medikaments bei Schwangeren verbunden sind, können trotz des Risikos die Verwendung rechtfertigen.
Dosierung und Verabreichung:Phenylketonurie:
Die Anfangsdosis für Erwachsene und Kinder beträgt einmal täglich 10 mg / kg Körpergewicht. Die Dosis wird üblicherweise von 5 bis 20 mg / kg / Tag eingestellt, bis angemessene Phenylalaninspiegel erreicht und aufrechterhalten werden.
Defizit von BH4:
Die Anfangsdosis für Erwachsene und Kinder beträgt 2 bis 5 mg / kg Körpergewicht einmal täglich. Die Dosis kann auf 20 mg / kg / Tag eingestellt werden. Es ist möglich, die tägliche Gesamtdosis durch 2-3 Injektionen während des Tages zu teilen.
Nebenwirkungen:Häufig: Kopfschmerzen, Rhinorrhoe. Häufig: Schmerzen im Hals und Kehlkopf, verstopfte Nase, Husten, Durchfall, Erbrechen, Bauchschmerzen, Hypophenylalaninämie.
Am Ende der Behandlung mit dem Arzneimittel ist es möglich, den Phenylalaninspiegel im Blut über den vor der Arzneimitteltherapie festgelegten Spiegeln zu erhöhen.
Überdosis:Symptome: Kopfschmerzen und Schwindel.
Behandlung: symptomatisch.
Interaktion:Bei Anwendung von Vardenafil, Sildenafil, Tadalafil - PDE-5-Hemmern mit Vasodilatation, mit Isosorbiddinitrat und anderen Nitraten, mit Molisidomin-NO-Donoren aufgrund seiner Wirkung auf den Metabolismus und / oder Wirkmechanismus von NO Vorsicht walten lassen.
Die Kombinationstherapie mit Levodopa und Sapropterin bei Patienten mit einer Tetrahydrobiopterin-Insuffizienz (BH4) kann die Erregbarkeit und Reizbarkeit erhöhen sowie Krampfanfälle verursachen oder auftreten, insbesondere zu Beginn der Therapie. In diesem Fall kann eine Korrektur der Levodopa-Dosis erforderlich sein.
Mit Sildenafil, Tadalafil - ein Inhibitor von PDE-5, die aufgrund ihrer Wirkung auf den Stoffwechsel und / oder Wirkungsmechanismus von NO eine gefäßerweiternde Wirkung hat.
Spezielle Anweisungen:Patienten während der Therapie sollten sich weiterhin an eine Diät halten, die den Empfang von Phenylalanin verbietet, und eine regelmäßige Überwachung der Phenylalanin- und Tyrosinkonzentrationen im Blut, die Einnahme von Phenylalanin mit Nahrung und die Kontrolle der psychomotorischen Entwicklung durchlaufen.
Konstante oder periodische Dysfunktion der metabolischen Kette von Phenylalanin-Tyrosin-Dihydroxy-L-Phenylalanin (DOPA) kann zu einem Mangel an Proteinen im Körper und einer unzureichenden Synthese von Neurotransmittern führen. Ein längerer Mangel an Phenylalanin und Tyrosin im Säuglingsalter kann verbunden mit einer gestörten Entwicklung des Nervensystems. Um eine angemessene Menge an Phenylalanin und Tyrosin im Blut und das Gleichgewicht der Nährstoffe sicherzustellen, ist eine aktive Kontrolle der Aufnahme von Phenylalanin und Proteinen mit Nahrungsmitteln während der Behandlung erforderlich.
Daten zur Langzeitnutzung sind begrenzt.
Spezielle Studien zur Behandlung von Kindern unter 4 Jahren wurden nicht durchgeführt.
Sicherheit und Wirksamkeit bei älteren Patienten sind nicht erwiesen.
Studien zur Sicherheit und Wirksamkeit bei Patienten mit Nieren- und Leberinsuffizienz wurden nicht durchgeführt.