Inclus dans la formulation
Inclus dans la liste (Ordre du gouvernement de la Fédération de Russie n ° 2782-r du 30.12.2014):VED
АТХ:A.16.A.X.06 Miglustat
Pharmacodynamique:Inhibe la synthase de glucosylcéramide, ce qui conduit à une diminution de la quantité de substrat pour la maladie de Gaucher et Niemann-Pick. En conséquence, dans le cas de la maladie de Gaucher de type 1, il n'y a pas d'accumulation de glucosylcéramide dans les lysosomes, ce qui conduit à des changements pathologiques dans de nombreux organes. Avec la maladie de Niemann-Pick, la quantité de glycosphingolipides dans les cellules gliales et les neurones diminue.
PharmacocinétiqueAprès administration orale, il est rapidement et complètement absorbé dans le tractus gastro-intestinal. La concentration maximale dans le plasma sanguin est atteinte après 2 heures. Ne se lie pas aux protéines plasmatiques. Pénètre à travers la barrière hémato-encéphalique et placentaire, se trouve dans le lait maternel.
Métabolisme dans le foie.
La demi-vie est de 6-7 heures. Elimination par les reins, jusqu'à 80% inchangé.
Les indications:Il est utilisé pour le traitement de la maladie de Gaucher de type 1 avec un débit modéré et facile ou une incapacité à effectuer un traitement de substitution enzymatique. Utilisé pour la progression des symptômes neurologiques chez les patients atteints de la maladie de Niemann-Pick.
IV.E70-E90.E75.2 Autre sphingolypidose
VI.G60-G64.G63.3 * Polyneuropathie dans d'autres maladies endocriniennes et troubles métaboliques (E00-E07 +, E15-E16 +, E20-E34 +, E70-E89 +)
Contre-indicationsInsuffisance rénale et hépatique sévère, intolérance individuelle, enfants de moins de 4 ans.
Soigneusement:Insuffisance rénale et hépatique de gravité légère, hypersensibilité.
Grossesse et allaitement:Recommandations pour FDA - Catégorie C. Contre-indiqué pendant la grossesse et l'allaitement.
Dosage et administration:Utiliser chez les enfants
Contre-indiqué jusqu'à l'âge de quatre ans.
Jusqu'à 12 ans, la dose est calculée en fonction de la surface corporelle.
Adultes
À l'intérieur, 200 mg 3 fois par jour.
La dose quotidienne la plus élevée: 200 mg.
La dose unique la plus élevée: 600 mg.
Effets secondaires:Système nerveux central et périphérique: tremblement, neuropathie périphérique, amnésie, céphalée, vertiges, dépression, insomnie.
Système hématopoïétique: thrombocytopénie.
Système digestif: anorexie, flatulence, diarrhée, nausée, vomissement, constipation, dyspepsie, perte de poids.
Système musculo-squelettique: myasthénie, spasmes musculaires.
Système reproducteur: diminution de la libido.
Les réactions allergiques.
Surdosage:Les cas de surdosage ne sont pas décrits.
Le traitement est symptomatique.
Instructions spéciales:Surveiller la quantité de plaquettes sanguines périphériques.
Il est recommandé aux hommes d'utiliser des méthodes de contraception fiables pendant l'administration du médicament et trois mois après la fin du traitement.
Il est conseillé d'être prudent lors de la conduite de véhicules et de travailler avec des mécanismes mobiles.