Nitysinone (Nitisinonum)

Inhibe de manière compétitive l'enzyme, le précurseur de la fumarylacétoacétate hydrolase, la 4-hydroxyphényl-pyruvate dioxygénase dans la voie du catabolisme de la tyrosine. Empêche la cumulation du maléate de maléate et du fumarilacétoacétate qui, dans le corps des patients, sont transformés en succinylacétone et en succinylacétoacétate, qui présentent une non-pathogénicité et une néphrotoxicité. En outre, la succinylacétone inhibe la synthèse de porphyrine, ce qui conduit à la cumulation de 5-ammonulevulinate - une neurotoxine qui provoque des crises de porphyrine dans la tyrosinémie héréditaire je type.

L'inhibition du catabolisme de la tyrosine entraîne une augmentation de la concentration de tyrosine dans le plasma sanguin, de sorte que les patients atteints de tyrosinémie héréditaire je tapez il est recommandé de limiter les produits contenant phénylalanine et la tyrosine.